辉瑞宣布其血友病B基因治疗候选药物的3期

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年12月30日讯/香港迈极康hkmagicure/--12月29日，辉瑞公司宣布，其3期BENEGENE-2研究(NCT)取得了积极的顶线结果，该研究评估了研究性基因疗法fidanacogeneelaparvovec用于治疗中重度至重度血友病B成年男性患者。研究达到了其主要终点，fidanacogeneelaparvovec输注后总出血的年化出血率(ABR)与作为常规护理一部分的凝血因子IX(FIX)预防方案相比，具有非劣效性和优效性。

具体数据结果表明，在所有出血的平均校正年出血率(ABR)方面具有优势。从第12周到第15个月的12个月内，所有出血的平均ABR为1.3，而在至少6个月的引入前治疗期间的ABR为4.43，导致单剂量fidanacogeneelaparvovec后ABR降低71%(p0.)。关键次要终点显示，治疗后ABR降低78%(p=0.)，年化输注率降低92%(p0.)。通过一期SynthASil试验，平均FIX活性在15个月时为27%，在24个月时为25%。平均稳态FIX:C显著高于预先指定的阈值5%(p0.)。

Fidanacogeneelaparvovec总体耐受性良好，安全性与1/2期结果一致。七名(16%)患者报告了十四起严重不良事件(SAE)，其中两起被评估为与治疗相关，在使用皮质类固醇的情况下发生十二指肠溃疡出血，以及免疫介导的肝脏转氨酶水平升高。没有死亡、与输液反应、血栓形成事件或FIX抑制剂相关的SAE的报道。

Fidanacogeneelaparvovec是一种新型研究性载体，含有生物工程腺相关病毒(AAV)衣壳(蛋白外壳)和高活性人凝血FIX基因。对于血友病B患者，这种基因疗法的目标是，一旦接受治疗，他们将能够通过这种一次性治疗产生FIX，而不必定期接受外源性FIX。Fidanacogeneelaparvovec已获得美国食品和药物管理局授予的突破性、再生药物先进疗法(RMAT)和孤儿药称号，以及欧洲药品管理局授予的优先药物(PRIME)和孤儿药称号。

关于血友病B

血友病是一种罕见的遗传性出血疾病，由于缺乏几种凝血因子中的一种，导致血液需要很长时间才能凝固，几乎只在男性中发现。血友病患者有因轻微损伤而过量和反复出血的风险，这有可能危及生命。患有严重血友病的人通常会自发出血到他们的肌肉或关节，或罕见情况下出血到其他关键的封闭空间，如颅内空间，在那里出血可能是致命的。

根据世界血友病联合会的数据，年全球有3.8万多人患有血友病B型。B型血友病患者缺乏凝血FIX，这是血液中的一种特定蛋白质。血友病B也被称为先天性FIX缺乏症或Christmas病。目前的护理标准要求反复静脉输注血浆源性或重组FIX来控制和预防出血发作。

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